近年来,世界范围的干细胞应用研究为解决许多难治性疾病问题提供了新的治疗机遇,并且已经在多种适应症,我国干细胞相关产品的研发和注册申报数量也逐年增加,干细胞相关产品新药研究是一项涉及药学、药理毒理、临床等多学科研究的系统工程,干细胞是一类具有自我更新、多向分化潜能的细胞,具备来源和组成复杂、细胞类型多样、细胞本身具备体内生存、自主增殖或/和分化的能力、产品生产规模和生产工艺差异大、产品作用机制复杂等特点,其从“生产用材料”、“生产工艺”、“质量研究与质量标准”、“稳定性研究”、“包装及密闭容器系统”等方面均面临诸多挑战。根据干细胞相关产品特点、新药研发的一般规律及不同研究阶段的主要目的,开展针对性研究,落实药品全生命周期管理,促进干细胞相关产品创新,保证药品安全、有效、质量可控,在研发过程中,药学研究要能够支持安全性和有效性研究的开展,同时不断积累药物信息,为上市时建立完善的质量控制体系提供数据支持。CDE自2019年4月召开启动会,确定指导原则的基本框架和基本要求,明确撰写工作分工等,历经多次专家会议讨论,形成征求意见稿,2021年8月17日上网征求意见一个月,为了能从国际同行得到更广泛的反馈英文版指导原则也一并上网征求意见。
1.生产用材料
3.质量研究和质量控制
参考文献
1.http://