1. 基本情况 (1)名称：重组人甲状旁腺素(1-84)，简称PTH(1-84)，属于治疗用生物制品1类新药；已获得临床试验批件(批件号：2007L01219)；2009年启动I期临床试验，预计到2013年获得新药正式，实现产业化。 (2)适应症：治疗绝经后骨质疏松症。 (3)剂型：冻干粉针。 (4)专利状况：由重庆科润公司独立研发完成，拥有完全自主知识产权。2项发明专利获授权：重组人甲状旁腺激素基因的合成及表达 (专利号：ZL00133573.1)；一种重组人甲状旁腺素(1-84)药物组合物及其制备方法(专利号：200710078166.5)。 （5）项目支持 ①2008年国家科技部科技型中小企业技术创新基金——重组人甲状旁腺素(1-84)，立项代码：08C26225111422。 ②2008年重庆市科技攻关计划项目——治疗骨质疏松症新药重组人甲状旁腺素(1-84)生产工艺研究，重庆市科委项目编号：2008AB5017。 2. 国内外研究进展 已开发的重组人甲状旁腺素(简称PTH)有两种：PTH(1-34)和PTH(1-84)。 分子结构上区别为：PTH(1-84)为人体内天然序列，有84个氨基酸；PTH(1-34)去掉了C端50个氨基酸，保留了N端34个氨基酸(为PTH活性中心)。生物功能上区别见后续两者比较。 国内情况：PTH(1-34)和PTH(1-84)在国内均未上市。 国外情况： PTH(1-34)，礼来公司，于2002年11月获得FDA批准，用于治疗绝经期骨质疏松症和作为部分老年男性骨质疏松症的骨形成促进剂。 PTH(1-84)，NPS Pharmaceuticals, 2006年4月被欧盟批准用于治疗妇女绝经后骨质疏松症。用于甲状腺功能低下替代治疗已向FDA提交申请，现正进行III期临床试验。 3. 市场前景 (1)危害严重骨质疏松相关骨折发生率超过9%，在妇女中超过50%；一旦发生骨折，预后极差，致死、致残率极高；骨折后1年内病死率达20%，生存1年以上者约25%丧失活动能力，致残率高达50%。 (2)发病率高目前中国骨折疏松症患者已达1亿。且随着老年化进程加剧，呈逐年上升趋势，预计到2050年会超过2亿。 (3)市场容量大全球治疗骨质疏松症药物市场容量已达150亿美圆，随着人口结构的老龄化，市场容量有望突破600亿美圆。目前中国治疗骨质疏松症药物市场已超80亿元RMB。 (4) 竞争优势明显 对于骨质疏松症治疗，目前临床多为抗吸收治疗，通过延缓骨质吸收而实现治疗效应。对于重度骨质疏松症、高危和已经发生骨折的患者，抗吸收治疗的疗效有限。 PTH通过刺激成骨细胞再生，可以有效地增加骨的密度，是目前唯一有效的骨同化效应药物。临床上可有效地增加骨量、改善骨的微结构和机械应力，对重症患者尤为有效 (White and Ahmad. Curr Opin Invest Drug. 2006, 6:1057)。1996年世界骨质疏松症大会上WHO达成共识，认为治疗骨质疏松症的理想用药是PTH。 PTH(1-34)在国外上市后，市场反响强烈。礼来公司PTH(1-34)，商品名Forteo。根据Lilly公司rhPTH(1-34)的年销售情况：2005年销售额3.89亿美元，年增长率63%；2006年销售额5.94亿美元,年增长率53%；2007年销售额7.09亿美元, 年增长率19%。2007年增长速度明显放缓，可能源于PTH（1-84）上市的冲击，从侧面反应了PTH(1-84)对于PTH(1-34)的治疗优势。 NPS Pharmaceuticals公司PTH(1-84)，商品名Preotact，销售商为瑞士Nycomed公司，上市后反响也很强烈。2007年上市年销售额达到2500万美元，2008年销售额达到了6200万美元，年增长率达到了148%。数据来源于Nycomed公司年度报告。 (5) PTH(1-84)优于PTH(1-34) 与PTH(1-34)相比较， PTH(1-84)有如下优势： --更高的安全性PTH(1-84)保留了全长序列，其C端多出的50个氨基酸具有调节作用，可限制N端肽的过度作用。PTH(1-84)在大鼠的致骨肉瘤性明显低于PTH(1-34) (Tashjian and Gagel. J Bone Miner Res 2006,21:354)。 --降低医疗成本PTH(1-84)可与Alendronate序贯用药，提高治疗效果，同时降低治疗费用；已经完成的临床试验不支持PTH(1-34)具有此作用(Black et al. N Engl J Med 2005, 353: 555-565)。 --新的治疗方式现有PTH(1-34)治疗方式为每日给药，一个疗程为1年；PTH(1-84)可采用第1月仍每日给药，从第2月起改为每周1次的用药方式，对疗效没有影响，可提高患者依从性，同时降低医疗成本(Steven et al. JCEM 2008 93: 852-860)。 另外，PTH(1-84)可以拓展适应症：男性骨质疏松症、促进骨折愈合、甲状旁腺机能低下的替代治疗。可以预见其上市后竞争力更强，市场前景可观。 4. 合作方式 项目转让或合作开发。